Спінраза – Це перший у світі препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА). Препарат збільшує виробництво білка SMN з "резервного" гена SMN2 з використанням про антисмислових олігонуклеотидів. Спінраза зупиняє прогрес захворювання, відмирання нейронів спинного мозку припиняється.
Все пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних та клінічних досліджень йдуть величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.
«Золгенсма» – Найдорожчий застосовуваний для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА) у дітей до двох років препарат у світі – офіційно надійшов в обіг у Росії.